Terapia génica transformadora salva la vida de un bebé | JQJO

KJ, de seis meses de edad, que padece una enfermedad genética del hígado, recibió una innovadora terapia de edición genética. Los investigadores obtuvieron rápidamente la aprobación de la FDA para un tratamiento personalizado, probado con éxito en ratones y monos. La terapia corrigió su mutación genética, permitiéndole tolerar más proteínas y mejorar significativamente su peso. Si bien aún requiere monitoreo, el progreso de KJ se considera transformador, y se prepara para su primera alta del hospital.