Thérapie génique : succès remarquable contre la maladie LAD-1 | JQJO

Trois frères et sœurs, Ava, Olivia et Landon Langenhop, souffraient de la maladie LAD-1, une maladie rare causant des infections constantes et des hospitalisations. Après avoir épuisé toutes les autres options, ils ont participé à un essai clinique de l'UCLA utilisant une thérapie génique. Le traitement expérimental, développé par Rocket Pharmaceuticals, a réussi à produire des cellules immunitaires saines, éliminant les infections graves. La thérapie est maintenant en cours d'examen par la FDA, offrant de l'espoir aux futurs patients atteints de LAD-1. Les enfants se portent bien cinq ans après le traitement, fréquentent l'école et participent à des activités.