Terapia génica cura enfermedad rara LAD-1 en tres hermanos | JQJO

Tres hermanos, Ava, Olivia y Landon Langenhop, sufrían de la rara enfermedad LAD-1, que causaba infecciones constantes y hospitalizaciones. Después de agotar otras opciones, participaron en un ensayo clínico de UCLA que utilizaba terapia génica. El tratamiento experimental, desarrollado por Rocket Pharmaceuticals, produjo con éxito células inmunitarias sanas, eliminando las infecciones graves. La terapia está ahora bajo revisión de la FDA, ofreciendo esperanza para futuros pacientes con LAD-1. Los niños prosperan cinco años después del tratamiento, asisten a la escuela y participan en actividades.