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एक अभूतपूर्व जीन थेरेपी, AMT-130, हंटिंग्टन रोग की प्रगति को धीमा करने में उल्लेखनीय सफलता दिखा रही है। यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन के प्रारंभिक परीक्षण के परिणामों से पता चलता है कि उच्च खुराक वाले रोगियों में तीन वर्षों में रोग की प्रगति में 75% की कमी आई है। हालांकि यह अभी प्रारंभिक चरण में है, और FDA से अनुमोदन 2026 से पहले की उम्मीद नहीं है, यह एक बार का उपचार केवल लक्षणों के प्रबंधन के बजाय रोग के मूल कारण को लक्षित करके आशा प्रदान करता है। यह थेरेपी मस्तिष्क कोशिका क्षति के लिए जिम्मेदार हानिकारक प्रोटीन को शांत करते हुए, एक हानिरहित वायरस का उपयोग करके मस्तिष्क में आनुवंशिक निर्देश पहुंचाती है। व्यापक उपलब्धता से पहले बड़े पैमाने पर और अध्ययन की योजना बनाई गई है।

Prepared by Olivia Bennett and reviewed by editorial team.