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Une thérapie génique révolutionnaire, AMT-130, a montré des résultats significatifs dans le ralentissement de la progression de la maladie de Huntington. Des essais de phase précoce impliquant 29 patients ont révélé une réduction de 75 % de la progression de la maladie après 36 mois pour ceux ayant reçu une dose élevée. Administré par chirurgie cérébrale, ce traitement à dose unique offre un espoir pour une maladie incurable à ce jour. Les chercheurs ont salué les résultats comme étant "transformateurs", soulignant le potentiel de préserver les fonctions quotidiennes des patients et de retarder les effets débilitants de la maladie.

Prepared by Olivia Bennett and reviewed by editorial team.