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Una terapia génica innovadora, AMT-130, ha mostrado un éxito significativo en la ralentización de la progresión de la enfermedad de Huntington. Los ensayos en etapa temprana con 29 pacientes revelaron una reducción del 75% en la progresión de la enfermedad después de 36 meses para aquellos que recibieron una dosis alta. Administrado mediante cirugía cerebral, este tratamiento de dosis única ofrece esperanza para una enfermedad sin cura actual. Los investigadores calificaron los resultados como "transformadores", enfatizando el potencial para preservar la función diaria de los pacientes y retrasar los efectos debilitantes de la enfermedad.

Prepared by Olivia Bennett and reviewed by editorial team.