ایک انقلابی جین تھراپی، AMT-130، نے ہنٹنگٹن کی بیماری کی پیش رفت کو سست کرنے میں قابل ذکر امید دلائی ہے۔ یونیورسٹی کالج لندن سے ابتدائی تجرباتی نتائج سے ظاہر ہوا ہے کہ اعلیٰ خوراک والے مریضوں میں تین سالوں میں بیماری کی پیش رفت میں 75% کمی واقع ہوئی ہے۔ حالانکہ یہ ابھی ابتدائی مراحل میں ہے اور FDA کی منظوری 2026 سے پہلے متوقع نہیں ہے، یہ ایک بار کا علاج صرف علامات کے انتظام کے بجائے بیماری کے جڑی وجہ کو نشانہ بنا کر امید فراہم کرتا ہے۔ یہ تھراپی دماغ میں جینیاتی ہدایات پہنچانے کے لیے ایک غیر نقصان دہ وائرس کا استعمال کرتی ہے، جس سے دماغ کے خلیوں کو نقصان پہنچانے والے نقصان دہ پروٹین کو خاموش کیا جاتا ہے۔ وسیع پیمانے پر دستیابی سے پہلے مزید بڑے پیمانے پر مطالعات کا منصوبہ ہے۔
Prepared by Olivia Bennett and reviewed by editorial team.
Comments