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Une thérapie génique révolutionnaire, AMT-130, a montré des résultats remarquables dans le ralentissement de la progression de la maladie de Huntington. Des résultats préliminaires d'essais cliniques de l'University College London indiquent une réduction de 75 % de la progression de la maladie sur trois ans chez les patients recevant une dose élevée. Bien qu'elle en soit encore à ses débuts, et que l'approbation de la FDA ne soit pas prévue avant 2026, ce traitement unique offre de l'espoir en ciblant la cause profonde de la maladie plutôt que de simplement gérer les symptômes. La thérapie utilise un virus inoffensif pour administrer des instructions génétiques au cerveau, neutralisant ainsi la protéine nuisible responsable des dommages aux cellules cérébrales. De plus amples études à grande échelle sont prévues avant une disponibilité généralisée.

Prepared by Olivia Bennett and reviewed by editorial team.