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Una terapia génica innovadora, AMT-130, ha mostrado una promesa notable en la ralentización de la progresión de la enfermedad de Huntington. Los resultados preliminares de un ensayo clínico de University College London indican una reducción del 75% en la progresión de la enfermedad durante tres años en pacientes con dosis altas. Si bien aún se encuentra en etapas tempranas, y se anticipa la aprobación de la FDA para no antes de 2026, este tratamiento único ofrece esperanza al dirigirse a la causa raíz de la enfermedad en lugar de simplemente controlar los síntomas. La terapia utiliza un virus inocuo para entregar instrucciones genéticas al cerebro, silenciando la proteína dañina responsable del daño a las células cerebrales. Se planean estudios adicionales a gran escala antes de la disponibilidad generalizada.

Prepared by Olivia Bennett and reviewed by editorial team.