Thérapie génique révolutionnaire sauve un bébé atteint d'une maladie du foie | JQJO

KJ, âgé de six mois et souffrant d'une maladie génétique du foie, a reçu une thérapie révolutionnaire d'édition de gènes. Les chercheurs ont rapidement obtenu l'approbation de la FDA pour un traitement personnalisé, testé avec succès sur des souris et des singes. La thérapie a corrigé sa mutation génétique, lui permettant de tolérer plus de protéines et d'améliorer significativement son poids. Bien qu'il nécessite toujours une surveillance, les progrès de KJ sont considérés comme transformateurs, et il se prépare pour sa première sortie de l'hôpital.