محققین نے ایک ننھے بچے کے جے کے علاج کے لیے کامیابی کے ساتھ ایک ذاتی نوعیت کا CRISPR پر مبنی جین تھراپی استعمال کیا ہے جسے زندگی کے لیے خطرناک میٹابولک خرابی، CPS1 کی کمی تھی۔ نیو انگلینڈ جرنل آف میڈیسن میں تفصیل سے بیان کردہ اس علاج میں KJ کے جگر کے خلیوں میں مخصوص جین کو لپڈ نینو پارٹیکلز کے استعمال سے ایڈٹ کرنا شامل تھا۔ علاج کے تین ماہ بعد، KJ میں نمایاں بہتری دیکھی گئی ہے، وہ زیادہ پروٹین کا استعمال برداشت کر رہا ہے اور اسے کم اضافی علاج کی ضرورت ہے۔ اگرچہ طویل مدتی اثرات کی مزید نگرانی کی ضرورت ہے، لیکن یہ انقلابی طریقہ کار مختلف انتہائی نایاب جینیاتی امراض کے علاج کے لیے امید فراہم کرتا ہے، جو ذاتی نوعیت کی دوائی کے ایک ممکنہ نئے دور کی نشاندہی کرتا ہے۔

Prepared by Olivia Bennett and reviewed by editorial team.