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शोधकर्ताओं ने एक जीवन-घातक चयापचय विकार, CPS1 की कमी से पीड़ित एक बच्चे, KJ के इलाज के लिए एक व्यक्तिगत CRISPR-आधारित जीन थेरेपी का सफलतापूर्वक उपयोग किया। न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ़ मेडिसिन में विस्तृत इस उपचार में लिपिड नैनोकणों का उपयोग करके KJ के यकृत कोशिकाओं में एक विशिष्ट जीन का संपादन शामिल था। उपचार के तीन महीने बाद, KJ में उल्लेखनीय सुधार दिखाई दिया है, वह अधिक प्रोटीन का सेवन सहन कर रहा है और उसे कम पूरक उपचार की आवश्यकता है। जबकि दीर्घकालिक प्रभावों के लिए और अवलोकन की आवश्यकता है, यह अभूतपूर्व दृष्टिकोण विभिन्न अति-दुर्लभ आनुवंशिक रोगों के इलाज के लिए आशा प्रदान करता है, जो व्यक्तिगत चिकित्सा के एक संभावित नए युग को चिह्नित करता है।

Prepared by Olivia Bennett and reviewed by editorial team.