Thérapie génique CRISPR : un succès pour un bébé atteint d'une maladie métabolique | JQJO

Des chercheurs ont réussi à utiliser une thérapie génique personnalisée basée sur CRISPR pour traiter un bébé, KJ, atteint d'un trouble métabolique potentiellement mortel, la déficience en CPS1. Le traitement, détaillé dans le New England Journal of Medicine, impliquait la modification d'un gène spécifique dans les cellules du foie de KJ à l'aide de nanoparticules lipidiques. Trois mois après le traitement, KJ montre une amélioration significative, tolérant une plus grande consommation de protéines et nécessitant moins de traitement supplémentaire. Bien que les effets à long terme nécessitent une observation plus approfondie, cette approche révolutionnaire offre de l'espoir pour le traitement de diverses maladies génétiques ultrarare, marquant une ère potentiellement nouvelle de la médecine personnalisée.