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Investigadores utilizaron con éxito una terapia génica personalizada basada en CRISPR para tratar a un bebé, KJ, con un trastorno metabólico que amenaza la vida, la deficiencia de CPS1. El tratamiento, detallado en el New England Journal of Medicine, implicó la edición de un gen específico en las células hepáticas de KJ utilizando nanopartículas lipídicas. Tres meses después del tratamiento, KJ muestra una mejora significativa, tolerando una mayor ingesta de proteínas y necesitando menos tratamiento complementario. Si bien los efectos a largo plazo requieren más observación, este enfoque innovador ofrece esperanza para el tratamiento de diversas enfermedades genéticas ultrararas, marcando una posible nueva era de la medicina personalizada.

Prepared by Olivia Bennett and reviewed by editorial team.