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तीन भाई-बहन, आवा, ओलिविया, और लैंडन लैंगेनहोप, दुर्लभ LAD-1 रोग से पीड़ित थे, जिसके कारण लगातार संक्रमण और अस्पताल में भर्ती होना पड़ता था। अन्य विकल्पों को समाप्त करने के बाद, उन्होंने UCLA में जीन थेरेपी का उपयोग करके एक क्लिनिकल परीक्षण में भाग लिया। रॉकेट फार्मास्युटिकल्स द्वारा विकसित प्रायोगिक उपचार ने सफलतापूर्वक स्वस्थ प्रतिरक्षा कोशिकाओं का उत्पादन किया, जिससे गंभीर संक्रमण समाप्त हो गए। यह थेरेपी अब FDA की समीक्षा के अधीन है, जो भविष्य के LAD-1 रोगियों के लिए आशा प्रदान करती है। उपचार के पाँच साल बाद बच्चे बढ़-चढ़कर स्वस्थ हैं, स्कूल जाते हैं और गतिविधियों में भाग लेते हैं।

Prepared by Olivia Bennett and reviewed by editorial team.